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ALS藥效模型:為漸凍癥患者點亮希望之光

近日,2024年生命科學破冰獎的頒布,讓漸凍癥治療研究再度吸引社會和人們的目光。中美瑞康李龍承博士團隊因在漸凍癥治療研究中取得的突破性進展榮獲此獎項。該獎項由漸凍癥抗爭者京東原副總裁蔡磊和妻子段睿設(shè)立,獎金500萬元,旨在獎勵對漸凍癥研究和治療有顯著貢獻的科學家和企業(yè),以推動ALS領(lǐng)域的科學研究與發(fā)展。


漸凍癥全稱肌萎縮性脊髓側(cè)索硬化癥(ALS),是一種致命的神經(jīng)退行性疾病,以累及皮質(zhì)脊髓束,腦干和脊髓前角細胞的進行性變性為特征?;颊唧w內(nèi)的運動神經(jīng)元會逐漸退化和死亡,導致肌肉逐漸衰弱和萎縮,最終喪失對隨意運動的控制能力。目前,ALS仍是一種無法治愈的疾病,雖然有許多方法可以改善患者的生活質(zhì)量,但都只是延緩疾病進程的作用。


目前全球已上市的治療ALS的藥物主要包括以下幾種


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以上藥物中被廣泛應(yīng)用于治療的是利魯唑(Riluzole)和依達拉奉(Edaravone)。但這兩款藥物,不僅價格昂貴,在臨床中療效也有限,ALS患者的治療需求還遠遠未被滿足,急需更多針對不同靶點的藥物以供選擇。目前,ALS的可能的機制包括線粒體功能障礙、SOD1突變效應(yīng)和谷氨酸興奮毒性;除此之外,還有其他一些與ALS相關(guān)的基因,如TDP-43,PFN1,CORF72等。



由于ALS疾病表型的復雜性,體內(nèi)模型,尤其是小鼠模型則成為了漸凍癥機理研究和藥物研發(fā)過程中不可或缺的資源。

SOD1-G93A轉(zhuǎn)基因小鼠是最早建立的,且應(yīng)用范圍最廣的ALS小鼠模型。這種小鼠攜帶人源SOD1基因的G93A突變,能夠模擬漸凍癥患者的病理特征,如運動神經(jīng)元退化和肌肉萎縮等。常用的SOD1- G93A模型有兩個品系,主要的差異在于遺傳背景,以及由此帶來的發(fā)病時間和嚴重程度不同。

幾種使用廣泛的ALS小鼠模型

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有濟醫(yī)藥目前已經(jīng)應(yīng)用SOD1- G93A模型開展了近20個項目,包括2個已經(jīng)獲批的IND申報項目,擁有豐富的造模經(jīng)驗。








模型展示:SOD1轉(zhuǎn)基因小鼠模型


(SOD1) G93A突變,在轉(zhuǎn)基因小鼠中表達時會導致運動神經(jīng)元疾病。




在實驗性研究中發(fā)現(xiàn):

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數(shù)據(jù)圖:

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盡管漸凍癥目前尚無有效治療方法,但通過全球科學家們的不斷探索和創(chuàng)新,已經(jīng)取得了一些令人鼓舞的進展。ALS藥效模型為支持漸凍癥治療的藥物開發(fā)提供了可靠的實驗基礎(chǔ),我們相信,在不久的將來,科學家們將找到治愈漸凍癥的有效方法,讓更多患者點亮希望之光,重拾生命的尊嚴和希望。




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