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ALS藥效模型:為漸凍癥患者點(diǎn)亮希望之光

近日,2024年生命科學(xué)破冰獎(jiǎng)的頒布,讓漸凍癥治療研究再度吸引社會(huì)和人們的目光。中美瑞康李龍承博士團(tuán)隊(duì)因在漸凍癥治療研究中取得的突破性進(jìn)展榮獲此獎(jiǎng)項(xiàng)。該獎(jiǎng)項(xiàng)由漸凍癥抗?fàn)幷呔〇|原副總裁蔡磊和妻子段睿設(shè)立,獎(jiǎng)金500萬元,旨在獎(jiǎng)勵(lì)對漸凍癥研究和治療有顯著貢獻(xiàn)的科學(xué)家和企業(yè),以推動(dòng)ALS領(lǐng)域的科學(xué)研究與發(fā)展。


漸凍癥全稱肌萎縮性脊髓側(cè)索硬化癥(ALS),是一種致命的神經(jīng)退行性疾病,以累及皮質(zhì)脊髓束,腦干和脊髓前角細(xì)胞的進(jìn)行性變性為特征?;颊唧w內(nèi)的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元會(huì)逐漸退化和死亡,導(dǎo)致肌肉逐漸衰弱和萎縮,最終喪失對隨意運(yùn)動(dòng)的控制能力。目前,ALS仍是一種無法治愈的疾病,雖然有許多方法可以改善患者的生活質(zhì)量,但都只是延緩疾病進(jìn)程的作用。


目前全球已上市的治療ALS的藥物主要包括以下幾種


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以上藥物中被廣泛應(yīng)用于治療的是利魯唑(Riluzole)和依達(dá)拉奉(Edaravone)。但這兩款藥物,不僅價(jià)格昂貴,在臨床中療效也有限,ALS患者的治療需求還遠(yuǎn)遠(yuǎn)未被滿足,急需更多針對不同靶點(diǎn)的藥物以供選擇。目前,ALS的可能的機(jī)制包括線粒體功能障礙、SOD1突變效應(yīng)和谷氨酸興奮毒性;除此之外,還有其他一些與ALS相關(guān)的基因,如TDP-43,PFN1,CORF72等。



由于ALS疾病表型的復(fù)雜性,體內(nèi)模型,尤其是小鼠模型則成為了漸凍癥機(jī)理研究和藥物研發(fā)過程中不可或缺的資源。

SOD1-G93A轉(zhuǎn)基因小鼠是最早建立的,且應(yīng)用范圍最廣的ALS小鼠模型。這種小鼠攜帶人源SOD1基因的G93A突變,能夠模擬漸凍癥患者的病理特征,如運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元退化和肌肉萎縮等。常用的SOD1- G93A模型有兩個(gè)品系,主要的差異在于遺傳背景,以及由此帶來的發(fā)病時(shí)間和嚴(yán)重程度不同。

幾種使用廣泛的ALS小鼠模型

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有濟(jì)醫(yī)藥目前已經(jīng)應(yīng)用SOD1- G93A模型開展了近20個(gè)項(xiàng)目,包括2個(gè)已經(jīng)獲批的IND申報(bào)項(xiàng)目,擁有豐富的造模經(jīng)驗(yàn)。








模型展示:SOD1轉(zhuǎn)基因小鼠模型


(SOD1) G93A突變,在轉(zhuǎn)基因小鼠中表達(dá)時(shí)會(huì)導(dǎo)致運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元疾病。




在實(shí)驗(yàn)性研究中發(fā)現(xiàn):

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數(shù)據(jù)圖:

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盡管漸凍癥目前尚無有效治療方法,但通過全球科學(xué)家們的不斷探索和創(chuàng)新,已經(jīng)取得了一些令人鼓舞的進(jìn)展。ALS藥效模型為支持漸凍癥治療的藥物開發(fā)提供了可靠的實(shí)驗(yàn)基礎(chǔ),我們相信,在不久的將來,科學(xué)家們將找到治愈漸凍癥的有效方法,讓更多患者點(diǎn)亮希望之光,重拾生命的尊嚴(yán)和希望。




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